ACROMEGALIA: 10 ANNI DI VITA IN MENO PER I PAZIENTI NON TRATTATI

E’ la patologia che deforma il viso e le estremità degli arti e determina ingrandimento degli organi interni in età adulta, causata da un eccesso di ormone della crescita (GH) che porta ad un relativo aumento dell’IGF-1 ed è determinato nel 95-99% dei casi da un tumore (adenoma) dell’ipofisi che insorge tra i 20 e i 40 anni. Si tratta di una condizione relativamente rara, con una prevalenza di 40-70 casi per milione di abitanti, interessa soggetti adulti anche in età giovanile che entrano in una spirale di problemi invalidanti, dalla modificazione della forma del corpo, l’ingrandimento di arti e volto, l’aumento delle dimensioni degli organi interni come il cuore e lo sviluppo di gravi complicanze metaboliche come il diabete mellito assai recentemente analizzato in un articolo del gruppo di Brescia sulla prestigiosa rivista Trends in Endocrinology and Metabolism. Si tratta di una patologia lenta ed insidiosa che spesso riceve una diagnosi tardiva, circa 8-10 anni dopo l’insorgenza del tumore ipofisario, quando compaiono i segni clinici evidenti talvolta anche a livello del campo visivo con effetti a lungo termine irreversibili.

Questo significa che molti pazienti non vengono trattati adeguatamente o vengono trattati in ritardo accumulando un maggior rischio di vedere la propria vita ridotta sino a 10 anni e un tasso di mortalità doppio rispetto alla popolazione generale della stessa età.

“Ecco perché è necessario mobilitare e concentrare l’attenzione dei clinici sui primissimi segni per intervenire efficacemente con una terapia che riduca mortalità, prevenga le recidive del tumore asportato chirurgicamente o ne riduca le dimensioni preservando la corretta funzionalità della ghiandola prima che il danno sia fatto” spiega il Prof. Giustina, Ordinario di Endocrinologia all’Università di Brescia e Co-Presidente del CUEM i cui esperti saranno riuniti a congresso a Brescia il 7 e 8 luglio prossimi “Eppure le attuali terapie non sempre sono in grado di raggiungere gli obiettivi terapeutici: tra il 30 e il 40% dei pazienti non raggiunge il controllo biochimico nonostante le cure, situazione che si traduce in un progressivo e inesorabile peggioramento della qualità di vita dei soggetti acromegalici che vedono i sintomi aumentare e peggiorare. Per non parlare dell’aspettativa di vita che si riduce a 68 anni per gli uomini e a 74 per le donne”.

Il nuovo farmaco ‘analogo della somatostatina’ (pasireotide) presenta un ampio profilo di affinità di legame per quattro dei cinque sottotipi recettoriali della somatostatina, con un risultato di più elevata efficacia. Nello studio PAOLA ha ottenuto il controllo di malattia in circa il 20% dei pazienti non ben controllati dagli analoghi della somatostatina di prima generazione

Cosa ci possiamo aspettare da pasireotide in acromegalia? “Un cambio di marcia nella terapia dell’acromegalia. E’ una possibilità concreta per i pazienti ‘non responder’ con le attuali terapie e per i quali esistono importanti ‘unmet needs’ ossia necessità insoddisfatte” afferma Giustina “Pasireotide viene somministrato con una singola iniezione intramuscolare ogni 4 settimane e permette la riduzione o il controllo della massa tumorale, migliorando sia i segni che i sintomi della malattia. Il tipo di somministrazione invece migliora notevolmente il comfort dei pazienti e quindi l’aderenza alla terapia”. Approvato nel 2014 arriva ora sul mercato italiano.

Nella foto: il Professor Andrea Giustina – Presidente CUEM